以下將針對各位講者的內容簡要紀錄（記憶若有錯植，歡迎指正）：
簡穎秀醫師｜經濟學人調查報告發現與回饋
- 台灣健保給付罕見疾病藥品的程序中對於HTA報告的解讀和運用失衡，其中也並未提到罕藥給付對罕病防治的積極意義和價值，且忽略了實際臨床病況條件和病患用藥迫切性。應多元考量罕藥的臨床療效和用藥規模。
- 罕藥臨床試驗過程中有很多的限制，不像市場上其他藥物會有替代性選擇，且病人少又嚴重程度不一，涉及並發症和共病，收案人數可能不足等因素，建議應不適用QALY或ICER。
- 缺乏本土ICER閾值相關適用範圍，導致未能考量我國的人口和市場規模差異。
陳莉茵創辦人｜經濟學人調查報告之病患觀點與期待
- 期待適當增加罕藥專款。
- 期待改革罕藥給付程序，像是：更適切地解讀及多元運用台灣HTA評估及財務衝擊QALY/ICER考量。
- 期待CDE制定台灣罕見疾病藥物HTA報告增列多元內容：1）遺傳學家或專家對遺傳罕病防治的意義及價值平個，2)台灣病人團體或病人在臨床試驗或恩慈治療中的用藥經驗，3)呈現用藥創新性、多元療效條件及病人急迫用藥需求，4)呈現本土經驗QALY & ICER。
- 效法英國機制，建立罕藥專案專家會議。
- 給予病人更多發聲的機會。
周麗芳主委｜罕藥專款分配與前景潛力
- 罕藥市場的挑戰：病患人數少、缺乏可用的流行病學資料、對罕病治療缺乏認識、對罕藥研發既困難又昂貴、罕藥上市的行政流程繁雜、罕藥與罕病治療的成本高、罕藥的財務可負擔性。
- 罕藥市場的機會：罕病人數逐漸增加、政府對罕病提出補助和激勵措施、罕藥陸續上市、新療法和新藥的研發活絡。
蔡麗娟代表｜病患團體參與健保預算及給付機制的觀察與建議
- 建議未來健保會常設病友團體代表席次。
- 病友團體可以邀請專家學者擔任顧問群，強化參與健保會的知能。
- 對於需要爭取的預算要提供說帖給各利害關係人，以便做更多的溝通。
- 共擬會應思考病人經驗該如何收集和彙整才足以成為實證，為HTA帶來附加價值，並進一步成為收載審核的重要參考依據。
- 健保受限於資源有限的考量，唯有編足預算、開源節流才能夠真正提升新藥的可近性。
- 病友團體需要更多的賦能和培力，充實在醫學、醫療政策、財務面和法制面等各面向的專業知能，才能在HTA流程、共擬會及健保會中有更好的發揮。
- 正視健保財務不足問題，適度反映合理的健保費率，加強公務預算效能，並落實合理的使用者部分負擔制度。
黃莉茵組長｜罕藥HTA報告的實質意涵
- HTA(醫療科技評估)係指，針對衛生醫藥照護所使用的科技產品或服務提出評估，評估的範圍包括臨床、社會、經濟及倫理等層面。這個評估提供決策者客觀的資訊，協助決策者在有充分、客觀的證據下做出政策規劃。必須具有資訊透明、不偏頗及系統性等特性，這些特性建立在紮實的研究和科學方法上。
- 醫療科技評估的核心過程：
- 1)主題選擇/優先性：政策所面臨的現況和待解決的問題
- 2)系統性評估：Scoping：確認PICOS、參與人員及角色
- 3)評議Appraisal：根據前述資料進行討論並做出決議（罕病或癌末病人是否有不同標準）
- 4)後續落實/宣導Dissemination：政策的推廣與落實--將決策結果落實執行，並將結果傳遞給目標族群以發揮影響力。
- 彈性的價值閾值(Value thresholds)
- 英國臨終照護政策：英國NICE在2009年公布英國臨終照護政策，主要針對部分治療，若符合相關條件，即使成本效益(ICER)閥值大於30000英鎊/QALY gained，也可能會通過評議委員會納入給付，評議委員會在該政策下可以有彈性地在符合特定標準時接受成本效益較差的治療。
- 病友和登陸資料庫：
- 澳洲、法國、德國和英國已開始建立登陸資料庫並搜集相關資料。
- 日本對罕見和難治疾病的倡議服務，已經組織了各種病友團體在J-RARE，病友可在該登錄系統中輸入自己的資料，包括：藥物、檢測結果、經濟成本和對於他們具有重要性的資訊等。
蒲若芳老師｜ICER/QALY國際標準比較及運用
- 原有的HTA程序也許並不適合罕見疾病。罕藥價值評斷的審議過程需要：
- 疾病的相關資訊
- 專門的委員會
- 考量層面更廣的價值
- 對證據品質的要求更寬鬆
- 對經濟模型的要求較彈性
- 不同於一般藥物的決策規則：Decision modifier（考量其他因素）、WTP願付價格（閾值修正）、不同的給付規則
- 罕藥的評估考量，公平(equity)可能比成本效益(efficiency)重要--所以在壹定條件下，ICER要求可以不比照一般藥品。
- 對罕藥基於特殊倫理考量，給予ICER特殊處理，例如：給QALY gain給予更高加權、對QALY分類、採取較寬鬆的ICER值，或者對高於ICER值的品項給予其他配套措施等。簡言之，ICER並非一成不變的指標，端看如何運用。
- 以傳統的藥物經濟學(CEA)方式來評估罕見疾病用藥，有其困難或者不適切性。因罕藥和新藥的特質並不同，若採取傳統CEA評估，將面臨倫理與經濟的衝突，像是在相同資源下如何買到最大健康效益？獲優先照顧有緊急需求的病人？其次，QALY的特性，對於是否能掌握罕藥價值，也是另一個須深究的問題，因為罕見疾病的複雜自然演進難以掌握。
- 制定罕見疾病藥品給付決策時，應該不僅依據ICER指標，如何合適地運用指標，需要對於價值的洞見。
- 或許，也未必一定是用ICER這個指標。
蕭斐元所長｜罕藥納入健保審議過程的考量面向
- 加拿大CADTH的報告中，以專節來說明病人代表團體意見如何影響經濟評估報告，可以讓病友團體了解自己的意見是如何被採納或考量。專家審查委員會中並有兩位病人代表和一位備用病人代表的設計，當病人代表討論到自身用藥的經驗時，為了利益迴避，會改由備用病人代表來進行投票。專家審查會議後的12個工作天內，秘書處會在網路上公開初步建議、臨床和經濟審查團隊的評估報告，該案利益關係人可以在10個工作天內對初步建議提出意見，且這些意見皆公開於網站上。每個案件由專家審議委員會的三位主審委員負責檢視利害關係人的意見，判斷是否需要修訂初步建議或重新提請大會討論。最後的結果有三，建議收載、有條件收載、不建議收載。
陳冠如執行長｜罕病基金會罕藥給付統整資訊報告及建議
- ICER概念首次出現在共同擬定會議紀錄，是在2014.9.10會議中，當時討論的是aHUS用藥Soliris。當時候即建議衛福部，應建立類似英國或歐美國家制度，納入公民審議，並訂定每人每獲得一個存活年超過一定金額，除了健保給付部分費用外，由衛福部編訂預算補助，避免影響健康保險的整體資源配置的公平及正義。
- 未來建議HTA評估應採多元評估，並將以下指標納入考量：
- 治療對遺傳罕見疾病具有防治的意義和價值
- 治療後可以減少其他醫療使用
- 患者可以生活自理（照顧自我生活起居）
- 患者可以自立生活（透過助理員可獨立生活）
- 改善及穩定家庭關係並減少照顧壓力
- 患者的生命年限
- 可以就學、就業、增加社會生產力
會後心得
- 難說罕藥的成長率為多少才算是合理，但目前仍有多個罕藥品項在等待納入給付卻是事實，然而在資源有限的狀態下，即便是罕病藥物仍難免需要進行相應的藥物經濟評估。不過，如何訂定屬於罕見疾病藥物的藥物經濟評估機制，仍是值得思考與細究的題目。退一萬步言，倘若罕藥的考量機制與一般新藥並無不同，那麼恐怕與當年訂定罕見疾病防治及藥物法的初衷顯有邏輯上的不同了。
- 未來如何思考縮短藥物納入健保給付的時間，是個嚴肅且急迫的問題。癌症病友在等待、罕見疾病病友在等待，而這兩類人所面臨的，都極可能是每一日與生命的賽跑。會後聽聞CDE未來將研議從藥證審查就納入病友的參與，以利縮短後續納入健保給付的時程，但病友在哪裡，卻是另一個需要考慮的問題。
- 承第二點，以及經紀學人2020年和今年度報告中都曾提到的罕見疾病登錄制度，我認為國家應建立相應的登錄制度，即便一開始登錄者不多、即便一開始推廣不易，登仍有其建立的需要。如CDE同仁所說，病人在哪裡，可以去哪裡找到病人，對於想積極推展病友參與的單位來說，來源相當有限。再者，我國目前除了罕病通報及相關子系統（罕病物流平台）外，對於罕病病患各項資訊的收集仍相當有限。罕見疾病在全球所面臨的狀況都相同，人數太少是根本的問題，因此國際間澳洲、法國、德國、英國和日本等，都在建立相關的資料庫，以此收集更多病人的資訊，作為未來的疾病治療、患者照顧或相關政策之依據。
- 目前台灣在SMA的罕見疾病藥品給付後，建立了個案登錄系統，然而其目的仍是為了後續健保給付規範所設，與前述登錄系統仍相當不同。以收案對象來說，目前並未用藥的SMA病患，即不會納入這個個案登錄系統當中，對於國家整體要了解SMA這個疾病對於病患和家庭的影響、演進、未來給付擴張訴求的合理性與實證性等，仍相當不足。
- 而罕見疾病用藥與癌症用藥的昂貴，卻也令我不解藥物的市場價格，昂貴與合理性究竟為何？參與相關研討會時，也曾有與會者對講者提出疑問「當藥物貴到已經遙不可及的時候，是否真的還有這個需求呢？」對此，感謝老同學推薦的生技來一刻在第二季第16集的主題「Market Access（藥品給付）與藥價制定 ft. Sharon」，讓我這個藥界門外漢，對這個疑問了有了一點點的線索。
- 這場會議一開始，石崇良次長致詞時提及：「罕見疾病防治及藥物法是國家展現對生命的承諾」，期待國家未來在資源有限和照顧罕病患者間，能夠取得更好的平衡，不再讓等待藥物給付成為罕病家庭不可承受之重。
沒有留言:
張貼留言